🔒 Bei ATTR-CM: Gezielte Therapie mit Tafamidis
Tafamidis verbessert nachweislich die Prognose bei ATTR-CM, indem es die krankheitsauslösende Destabilisierung des Transportproteins TTR hemmt. Patient*innen profitieren von höheren Überlebensraten, besserer Lebensqualität und reduzierter Hospitalisierung. Interdisziplinäre Amyloidosezentren erzielen dabei besonders gute Ergebnisse und optimieren die Therapie. Die Destabilisierung von Transthyretin (TTR), einem wichtigen Transportprotein, ist der zentrale Mechanismus, der ...
Amyloidose, Kardiomyopathie, News, Pharma, Sonstiges
🔒 Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) – Innovatives Medikament zugelassen
Vutrisiran, ein Medikament auf Basis von small interfering RNA (siRNA) erfuhr 2025 eine Zulassungserweiterung. Es kann nunmehr auch für die Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) angewendet werden, sowohl in hereditärer Form wie für den Wildtyp.
ATTR-Amyloidose: Diagnoselücke bei Frauen
Auf dem ESC-Kongress 2025 wurde eine Studie vorgestellt, die geschlechtsspezifische Unterschiede bei der Diagnose der kardialen Transthyretin-Amyloidose (ATTR-CM) beleuchtet. Die derzeitigen Leitlinien empfehlen für die Diagnosestellung einen einheitlichen Schwellenwert für die Septumwanddicke (≥ 12 mm), unabhängig vom Geschlecht.
Amyloidose, Kardiomyopathie, News, Pharma
🔒 ATTR-Amyloidose – gute Prognose bei rechtzeitiger Therapie
100.000 Menschen in Europa leiden an einer ATTR-Amyloidose, wobei der überwiegende Teil zusätzlich noch eine Kardiomyopathie hat. Seit kurzem gibt es ein RNAi-Therapeutikum, Vutrisiran, das für Patienten mit Wildtyp- oder hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie jetzt auch in der EU zugelassen wurde sowie für Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie im Stadium 1 und 2.
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🔒 Frühzeitige spezifische Therapie geht mit besserer Prognose einher
Die Transthyretin (TTR)-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) ist trotz zunehmender Awareness unterdiagnostiziert. Die Früherkennung der Erkrankung ist von hoher Bedeutung, da mit selektiven TTR-Stabilisatoren wie Tafamidis (Vyndaqel®) eine kausale Therapie zur Verfügung steht. In frühen, weniger schweren Krankheitsstadien sei die Therapie besonders wirksam, berichtete PD Dr. Daniel Lavall aus Leipzig.
